Avis relatif à une demande d'autorisation d'un essai clinique de thérapie génique de phase I/II pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique

L'après avis

Dossiers
Référence du dossier : 
TG 12.03.01
Organisme traité : 
Homme
Indication thérapeutique : 
Leucodystrophie métachromatique
Produit de thérapie génique et/ou cellulaire : 
Vecteur viral associé à l'adénovirus de sérotype rh10 (VAArh10) déficient pour la réplication, codant l'ADNc du gène ARSA humain
Promoteur : 
Inserm
Centre investigateur : 
Service de Neuropédiatrie de l'Hôpital Bicêtre paris Sud
Descriptif complémentaire : 

L’avis du HCB vise à éclairer la décision de l’ANSM quant à l’autorisation et aux conditions d’autorisation de l’essai clinique, sur la base d’une part d’une évaluation scientifique des risques potentiels environnementaux et sanitaires de l’essai, et d’autre part sur la base de considérations éthiques et d’une analyse des impacts socio-économiques de l’essai. L’avis du HCB prescrit en particulier des mesures de «confinement» (temps du maintien des patients dans un environnement surveillé).