Indication thérapeutique :
Drépanocytose et thalassémie
Produit de thérapie génique et/ou cellulaire :
Greffe de cellules souches CD34+ autologues transduites ex-vivo par un vecteur lentiviral ?A-T87QA globin
Descriptif complémentaire :
L’avis du HCB vise à éclairer la décision de l’ANSM quant à l’autorisation et aux conditions d’autorisation de l’essai clinique, sur la base d’une part d’une évaluation scientifique des risques potentiels environnementaux et sanitaires de l’essai, et d’autre part sur la base de considérations éthiques et d’une analyse des impacts socio-économiques de l’essai. L’avis du HCB prescrit en particulier des mesures de «confinement» (temps du maintien des patients dans un environnement surveillé).
