Avis relatif à une demande d'autorisation d'un essai clinique de thérapie génique de phase I/IIa pour le traitement de la Neuropathie Héréditaire de Leber (NOHL)

L'après avis

Dossiers
Référence du dossier : 
TG 13.06.01
Organisme traité : 
Homme
Indication thérapeutique : 
Neuropathie héréditaire de Leber (NOHL)
Produit de thérapie génique et/ou cellulaire : 
virus adéno-associé recombinant rAAV2/2-CMV-ND4
Promoteur : 
GENSIGHT Biologics
Centre investigateur : 
centre hospitalier des Quinze-Vingts à Paris
Descriptif complémentaire : 

L’avis du HCB vise à éclairer la décision de l’ANSM quant à l’autorisation et aux conditions d’autorisation de l’essai clinique, sur la base d’une part d’une évaluation scientifique des risques potentiels environnementaux et sanitaires de l’essai, et d’autre part sur la base de considérations éthiques et d’une analyse des impacts socio-économiques de l’essai. L’avis du HCB prescrit en particulier des mesures de «confinement» (temps du maintien des patients dans un environnement surveillé).