De VERNEUIL Hubert

Hubert De Verneuil
CS

Hubert de Verneuil, professeur des universités, praticien Hospitalier est directeur de l’Unité Inserm U1035. Le but général des projets du groupe Biothérapies de l’U1035 est le transfert de gènes à visée thérapeutique dans les cellules souches hématopoïétiques (CSH). Les 2 principaux projets concernent la thérapie génique de déficits génétiques responsables de maladies hématologiques : les porphyries érythropoïétiques. Le premier projet concerne un modèle murin de porphyrie érythropoïétique congénitale (PEC) obtenu au laboratoire et un modèle murin « humanisé » dans lequel des cellules hématopoïétiques humaines porphyriques sont greffées à une souris immunodéficiente ; le deuxième modèle murin est celui de la protoporphyrie érythropoïétique (PPE). Dans les 2 cas, les cellules médullaires murines ou humaines ont été transduites ex vivo à l’aide de vecteurs lentiviraux et réimplantées chez les souris receveuses. La preuve de concept de l’efficacité de la thérapie génique a été démontrée pour ces 2 maladies. Les recherches s’orientent actuellement vers l’obtention de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) à partir de cellules de patients et la correction génique par les nouveaux outils que sont les nucléases type « TALEN » ou « CRISPR-Cas9 ».